Une nouvelle thérapie génétique pourrait améliorer le traitement de la DMLA
Un nouveau La thérapie génique Il emploie des virus modifiés en laboratoire pour éviter de causer la maladie, mais servent seulement comme des moyens de transport pour un gène ayant des effets thérapeutiques, a été testé avec succès dans un groupe de 19 personnes (50 ans ou plus) qui avaient La dégénérescence maculaire (DMLA) dans sa forme humide (Pronostic plus agressif et pire que la forme sèche).
Si le gène porté par le virus obtient les cellules de la rétine se génèrent la protéine sFLT01, ce potentiellement éliminer la nécessité d'injecter régulièrement des patients mouillés
DMAE.
Les auteurs de l'étude, qui est publiée dans The Lancet Sont des chercheurs de l'École de médecine de l'Université Johns Hopkins à Baltimore (Maryland, USA), qui a modifié le virus -similaire à froid communément et est devenu le porteur d'un gène avant l'injection dans l'œil des patients, dans le but qui pénètrent dans les cellules de votre rétine et déposées là, le gène qui cause ces cellules acquièrent la capacité de produire un protéine thérapeutique, appelée sFLT01 Ce qui peut arrêter la progression de la DMLA humide.
Une alternative prometteuse pour le traitement actuel de la DMLA
À l'heure actuelle, le traitement de la DMLA humide est périodiquement administré au touché injections de protéines dans l'oeil pour inactiver le facteur de croissance endothélial vasculaire, ce qui réduit l'accumulation de liquide dans la zone de la macula rétine, et l'amélioration de la vision.Cependant, ce traitement doit être répété tous les six à huit semaines, et de nombreux patients ne reçoivent pas les injections aussi souvent que nécessaire, ce qui entraîne une perte de vision.
Si le gène porté par le virus obtient les cellules de la rétine génèrent eux-mêmes la protéine sFLT01, ce potentiellement éliminer la nécessité d'injecter régulièrement et, comme l'a expliqué Peter Campochiaro, professeur d'ophtalmologie à l'École de médecine de Johns Hopkins, réduirait visites chez le médecin et l'anxiété associés à des injections répétées dans l'œil.
Les chercheurs ont divisé les participants en cinq groupes, et évalués chacun pendant au moins quatre semaines pour identifier tout effet indésirable, avant d'augmenter la dose dans le groupe suivant. Après avoir évalué les trois premiers groupes sans incident se produisait, ils ont administré la dose maximale à dix participants, donc ni effets secondaires graves ont été observés.
Pour des raisons éthiques, la plupart des patients participant à l'essai était très peu probable que le traitement standard a réussi, et seulement 11 des 19 pouvait attendre d'un réduction du liquide dans l'oeil Cependant, quatre des 11 ont connu une amélioration remarquable, semblable à ce qui avait atteint si elle traitement habituel avait été un succès, alors que dans deux autres diminution partielle de la quantité de liquide a été observée.
La thérapie pourrait être impropre à toute la population
Les chercheurs ont cependant averti que tous les patients ont montré aucune amélioration avec la nouvelle thérapie génique a avant AAV2 anticorps contre le virus. et en effet, aux États-Unis, où cette étude a été menée, on estime qu'environ 60% de la population a été infectée par le virus de la famille à laquelle appartient AAV2, et est immunisé, de sorte que votre système immunitaire de détruire le virus avant qu'il puisse introduire le gène thérapeutique dans votre corps, ce qui constitue une limitation majeure pour une utilisation généralisée, même si d'autres études confirment son innocuité et l'efficacité.
