La technologie CRISPR: applications et limites de l'édition génomique humaine
La technologie CRISPR: applications et limites de l'édition génomique humaine
Madrid / EFE / Ana María Belinchón mercredi 01/02/2017
La technologie CRISPR, découvert par le scientifique espagnol Francisco Mójica, l'édition et la correction d'une région du génome de toutes les cellules, y compris les cellules humaines. Cette constatation, qui a révolutionné le domaine de la génétique, il est encourageant pour l'étude du cancer et les maladies rares, alors que ravive la controverse sur la modification génétique chez l'homme
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Cette constatation, rapporté par le magazine Sciences le découverte scientifique 2015 Il permet de changer une certaine séquence dans un gène; un « couper et coller « au niveau moléculaire, il a été reconnu par les frontières de la Fondation BBVA du Prix du savoir dans la catégorie Biomédecine, décerné hier à son découvreur, microbiologiste espagnol Francisco J. Martinez Mojica Avec Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna.
Si nous regardons le impact éthique De nombreuses questions qui se posent que nous améliorons la connaissance de notre génome, comme son utilisation comme arme de destruction massive, la possibilité d'une future modification eugénique ou génétique des embryons.
L'impact médiatique a atteint un tel point que le réseau de télévision américaine NBC développe un projet pour une série dramatique à appeler « C.R.I.S.P.R. ». Fiction mettra l'accent sur l'enquête d'un bioattack criminel qui utilise cette technique de l'édition génétique.
Une session extraordinaire de l'Académie royale de médecine (ANPR) a approfondi la semaine dernière dans les usages de l'édition de la génomique dans la modélisation des maladies, des possibilités dans le traitement du cancer et des maladies génétiques et un débat ouvert sur la possibilité de modifier embryons.
L'origine des systèmes CRISPR
Mojica a découvert la technologie CRISPR-cas9 des cultures d'observation Salinas de Santa Pola (Alicante), qui sont capables de survivre dans des conditions de saturation du chlorure de sodium (sel).
J'ai donc vu que les bactéries Haloferax mediterranei avait une séquence génétique répétée à intervalles réguliers.
La découverte a été faite en 2003: les séquences répétées faisaient partie du système immunitaire de micro-organismes tels que H. mediterranei Un mécanisme de défense qui leur a permis de combattre l'ennemi et de transmettre à la génération suivante, agissant vaccin génétique.
Depuis lors, la technologie CRISPR-cas9 a été incorporé dans les laboratoires de recherche et est déjà appliquée chez les primates et les humains à modifier les gènes et ont mené des essais avec modifiées avec les cellules T. protéines cas9 pour lutter contre le cancer.
« Nous pouvons exécuter l'un de ces protéines qui sont des ciseaux de cas9 natifs sans Modify simplement un ARN guide à modification épigénétique et la fusionner avec une protéine fluorescente pour visualiser le chromosome en direct et voir comment il se comporte au cours du cycle cellulaire « , a déclaré Mojica, professeur du Département de physiologie, la génétique et de microbiologie à l'Université d'Alicante au cours de la session en RANM.
« Nous avons encore 99 pour cent de plus des micro-organismes qui ne sont pas cultivés en laboratoire parce que croître dans les milieux naturels. Il y a encore un arsenal inconnu d'outils que nous pouvons améliorer et d'accroître encore la polyvalence de la technologie CRISPR « , a déclaré Mojica.
La révolution scientifique qui implique l'utilisation de cette technologie dans la manipulation des gènes a causé le nom Mojica apparaîtra sur les pools de Nobel de médecine 2016, mais finalement il a reçu le prix japonais Yoshinori Ohsumi pour ses découvertes dans l'autophagie.
la modification génomique de traiter rares
maladies.La technologie CRISPR est également utilisé pour l'étude des maladies génétiques rares, car la modification de la souris permet de se rapprocher de ce qui se passe chez l'homme.
Il est sur la création d'une souris « avatar « Pour induire une mutation dans une des positions spécifiques de gènes humains spécifiques rapidement.
« Un grand nombre des mutations affectant les maladies rares sont causées par Investissement et générer des investissements avec cette technologie très facilement « , explique Lluís Montoliu, le Centre de recherche biomédicale Réseau sur les maladies rares (CIBERER-ISCIII).
À la fin de 2015, trois enquêtes indépendantes ont réussi à améliorer l'atrophie musculaire chez les souris affectées par la dystrophie de Duchenne utilisant cette technologie.
Selon Montoliu, il y a encore des défis à venir: « La réponse immunitaire contre les virus et protéines cas9 produit une réponse inflammatoire qui doit être contrôlé, si l'avenir semble être dans les systèmes non viraux, tels que nanotechnologie ou liposomes « Il explique.
« Nous sommes dans l'explosion d'un outil trop efficace qui produit non seulement des mutations ou des restaurations, mais beaucoup d'autres choses, et nous devons la contrôler », dit-Montoliu.
CRISPR pour le cancer de la modélisation
La révolution CRISPR a également permis cancer de la modélisation Une maladie génétique complexe causée par la modification continue de différents gènes de la cellule.
Entre les applications du système dans le cancer, il met en évidence « la possibilité de modifier cinq gènes dans un test et travailler dans des modèles animaux in vivo Non seulement in vitro « Déclare Sandra Rodriguez Perales, le National Cancer Research Center (CNIO).
« Nous avons beaucoup d'informations au niveau génétique et maintenant nous voulons savoir quel effet un niveau phénotypiques pour valider l'effet de ces mutations », fait remarquer Rodriguez Perales.
Le 28 Octobre, a eu lieu en Chine le premier essai clinique du monde ont injecté des cellules modifiées par la technologie CRISPR-cas9 à un patient avec des gènes du cancer du poumon, tel que publié dans la revueNature.
embryons édition de la génomique
La technologie CRISPR mis sur la table le débat sur la limites éthiques et juridiques la modification génétique dans les embryons.
« Nous entrons dans une nouvelle ère de l'histoire humaine, parce que nous pouvons modifier le génome de la lignée germinale et c'est un énorme bond chez l'homme », explique Joaquín Rueda Puente, professeur de biologie cellulaire à l'Université Miguel Hernández (Alicante).
Il y a déjà deux expériences publiées en Chine entre 2015 et 2016 qui ont changé avec des embryons humains technologie CRISPR-cas9 qui étaient incompatibles avec la vie. Enfin, une équipe de chercheurs de l'Université médicale à Guangzhou (Chine du Sud) zygotes modifié pour les immuniser contre le VIH.
De plus, Octobre dernier un bébé né au Mexique avec la technique des « trois parents génétiques » pour empêcher hérité de sa mère une maladie mitochondriale rare.
« Nous fertilisation des techniques in vitro qui prennent de nombreuses années, si cette technique est optimisée est assez prévisible qui va générer des embryons humains génétiquement modifiés « , a déclaré Rueda Bridge.
Cependant, il met en garde contre que nous n'avons pas assez pour provoquer des changements permanents dans la connaissance du génome humain en toute sécurité.
« Nous allons entrer un entrepreneur avant chercheur des conflits, en particulier dans des domaines très émergents de la médecine. Maintenant il est irresponsable d'utiliser ces techniques dans la ligne germinale Bien qu'il n'y ait aucun doute qui sera fait à l'avenir et il y aura beaucoup de la pression sociale des parents qui veulent bénéficier de cette technique et les cliniques « , a déclaré Rueda Bridge.
Le dernier document met en évidence la nécessité de ces applications sont introduites dans les hôpitaux. « La médecine est décennies à venir de la société parce que le désir d'innover ont pas d'obstacles, mais nous devons essayer de traduire ces modèles de base à des modèles plus humains », explique Pablo Menendez de l'Association internationale des experts salle informatique (ICREA) .
