La Commission approuve un médicament qui ralentit l'atrophie musculaire spinale

Le médicament nusinersén (Spinraza, Biogen) mis au point pour traiter atrophie musculaire spinale (SMA) des altérations du chromosome 5q1, qui est le type le plus commun de cette maladie, car il est estimé à affecter 95% des patients-, a reçu l'autorisation de commercialisation de la Commission européenne, et bien que la disponibilité de le traitement sera différent dans chaque pays, Biogen a travaillé avec des systèmes de santé de l'Union européenne pour assurer l'accès des patients au traitement est garanti.

51% des patients souffrant d'une atrophie musculaire spinale qui s'était manifestée au cours de l'enfance, a montré une réponse favorable au traitement par nusinersén par rapport au développement du moteur

l'atrophie musculaire spinale est un groupe de maladies héréditaires caractérisées par détruire les neurones moteurs inférieurs progressivement Impliqué dans le contrôle du mouvement des membres, la poitrine, le visage, la langue et de la gorge. Cette maladie est classée en différents types, et dans ses formes les plus sévères et l'apparition précoce -Types I et II- finissent généralement la vie affectée par des infections ou une insuffisance respiratoire.

D'où la grande importance d'un nouveau médicament, qui dans les essais cliniques a démontré l'efficacité et la sécurité, et profil bénéfice-risque pro Pour l'approbation de nusinersén qui est administré par injection intrathécale directement atteindre le liquide céphalorachidien entourant la espinal- épinière, ont pris en compte les résultats finaux de l'étude endear (démarrage AME dans l'enfance), et Cherish (AME début tardif), et son efficacité a également été soutenue par les données obtenues dans les études pré-symptomatiques, les personnes symptomatiques, ou possibilité de développer AME type 1, 2 et 3

De bons résultats dans les tests cliniques

Dans le cas d'étude faire aimer, 51% des patients SMA qui avaient manifesté pendant l'enfance et étaient donc plus susceptibles de développer le type 1 de l'a montré une réponse aux maladies favorable au traitement par nusinersén le développement du moteur, par rapport à ceux qui ne reçoivent pas le médicament. Les avantages obtenus par ces patients comprennent la capacité de contrôler la tête, bouger vos jambes, asseyez-vous, rouler et ramper.

Dans l'analyse finale, en plus, il y avait un réduction de 47% du risque de décès ou de besoin permanent ventilation. elle a été administré chez des patients à la nouvelle thérapie. CHERISH5 dans l'étude, d'autre part, il a été observé que les patients atteints d'apparition tardive SMA qui ont été traités avec nusinersén ont montré une amélioration cliniquement et statistiquement significative dans leur moteur par rapport à ceux qui ont été traités fonction.