Un essai clinique contre la maladie de la peau papillon

MADRID / EFE-Reportajes / PURIFICACIÓN LION mardi 21/02/2017

Bien que le nom peut sembler poétique, se cache une réalité très dure, une maladie rare et incurable qui provoque des cloques et des plaies au moindre contact. Un essai clinique avec des cellules souches qui commencent dans les prochains mois, il cherchera une amélioration des lésions et une résistance accrue de la peau

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Épidermolyse bulleuse, mieux connu sous le nom peau papillon « Groupes d'une série de troubles caractérisés par boursouflures récurrente en raison de la fragilité structurelle de la peau et d'autres troubles tissus » disent que le portail Orphanet spécialiste des maladies rares.

«C'est une maladie de cause génétique Qui n'a pas de remède à l'heure actuelle et caractérisé en ce qu 'il y a un défaut dans la colle qui lie l'épiderme, la couche externe de la peau, le derme « , explique Raul De Lucas Dermatologue à l'hôpital La Paz à Madrid.

Ainsi, « avant un minimum de friction, les actions de la vie un traumatisme ou même normaux comme ramasser une chose, sucer une bouteille, mettre une chaussure ou marcher un détachement de l'épiderme est normalement produit et affiché ampoules Ces ampoules sont résolus en laissant cicatrices défigurantes le patient « , dit le médecin.

Un essai d'espoir

Dr De Lucas et Dr María José Escámez Ils mènent une essai clinique Les cellules souches comme traitement pour l'une des formes les plus graves de la maladie.

Luc explique qu'il ya 104 familles avec à l'hôpital La Paz à Madrid. épidermolyse bulleuse Mais tous ces patients répondaient aux critères pour se joindre aux critères de test sont principalement concernés par la gravité de la maladie.

Le dermatologue souligne que équipements destinés qui aura lieu cet essai clinique est d'inclure environ 10 patients et la confiance pour commencer avant l'été.

« L'essai clinique implique l'administration intraveineuse de Les cellules souches mésenchymateuses biopsie obtenue à partir de la moelle osseuse d'un donneur apparenté, à savoir, la mère ou le père essentiellement « , dit De Lucas.

« Avec cela, nous visons à atteindre un réduit l'inflammation Une réparation de la plaie, l'amélioration des lésions des muqueuses dans certains cas, et une résistance accrue de la peau. Commençons faire trois perfusions et l'idée est d'améliorer dans une grande douleur, des démangeaisons de la manière, l'inflammation, les complications et, dans les cas lorsque cela est possible, aussi la malnutrition et les terribles cicatrices qui altèrent beaucoup la qualité de vie des patients « , conclut-il.

L'essai a été réalisé dans Collaboration Hôpital La Paz, Carlos III, CIEMAT et de l'Université IIS-FJD avec CIBERER. Il est financé par l'association DEBRA Butterfly peau des patients ».

Divers types

Épidermolyse bulleuse est un maladie rare Selon les données recueillies dans Orphanet, l'incidence globale de la maladie aux États-Unis est d'environ un par 53000 naissances vivantes et la prévalence d'un cas par 125.000. Cette entité indique que les estimations similaires ont été signalés dans certains pays européens.

« Il y a à peu près entre toutes les formes de la maladie sur un millier de cas en Espagne. Parmi les formes les plus graves, qui sont ce que nous appelons dystrophique récessive le type de cicatrice qui laisse, nous aurons environ 300 cas « , a déclaré le Dr De Lucas.

Nous avons identifié à ce jour une trentaine de sous-types de épidermolyse bulleuse, qui sont regroupés dans Trois types principaux

1. Simplex
2. Junctional
3. Dystrophique.

« Dans le simplex rupture se produit dans l'épiderme. Boursouflures guérir sans perte de tissus et les personnes touchées présentent souvent une amélioration au fil du temps « , explique le Butterfly Association cuir Debra

Épidermolyse bulleuse dans jonctionnelle « Boursouflures apparaissent dans la zone entre les couches interne et externe de la peau. Y compris les sous-types allant d'une meurtrière dans la plage de période néonatale à d'autres qui peuvent améliorer avec le temps. Sur le plan international, cette souche est moins fréquente « états.

Pendant ce temps, épidermolyse bulleuse dystrophique « Boursouflures se produisent dans le derme, la couche la plus profonde de la peau. Pour guérir, les blessures causent rétractions successives dans les articulations, ce qui revient à entraver sérieusement le mouvement « ils indiquent.

« Boursouflures peuvent également se produire dans la bouche, du pharynx, de l'estomac, l'intestin, des voies respiratoires et urinaires, ainsi que l'intérieur des paupières et la cornée », souligne cette entité.

Dr De Lucas explique que dans la plupart des cas, la maladie est détectée au moment de Naissance Parce qu'ils sont les bébés qui sont nés avec des ampoules. « La forme la plus sévère affecte également la bouche et de l'oesophage, ce qui rend très difficile l'alimentation du patient », dit-il.

Le spécialiste dit que dans les formes de la maladie la plus grave, la l'espérance de vie Les patients ont souvent considérablement raccourcies.

« A partir de la deuxième décennie de la vie, ils peuvent développer tumeurs Essentiellement un type de carcinome épidermoïde appelé tumeur et est un type de tumeur qui produit la peau très agressif mort du patient « états.

détection précoce Important

exige que le dermatologue pour avoir une forme sévère de épidermolyse est incompatible avec un vie normale

« Il y a des degrés, des motivations personnelles et chaque jour, nous avons des exemples de surmonter de nombreux patients, mais gardez à l'esprit qu'ils ont à aller les yeux bandés, ne peut pas jouer comme les autres enfants, ils ne peuvent pas manger normalement, les blessures sont infectées et peuvent avoir une mauvaise odeur. Mais il est essentiel que employer heures pour faire des cures peuvent effectivement prendre trois ou quatre heures pour faire une cure complète, « il décrit.

Luc indique que, jusqu'à présent, les seuls traitements disponibles sont prêtres Le bandages Le protection et l'utilisation de antibiotiques pour éliminer les infections. « Pansements rustiquées sont utilisés pour éviter les frottements et les ampoules et un régime spécial pour promouvoir la nutrition », dit-il.

Le médecin insiste sur la valeur de la détection précoce. « Il est important qu'il existe des centres de référence pour anticiper le développement des tumeurs et les enlever quand ils sont très petits. Il est nécessaire de surveiller les patients, vous revisarles corps entier, les former et de leur famille et ont le personnel infirmier qui peut assister, « il souligne.