La thérapie génique, solution à la perte musculaire chez les chiens
Les travaux sur la La thérapie génique pour restaurer la force musculaire dans les chiens souffrance myopathie congénitale myotubulaire Il semble se déplacer. Quatre groupes de recherche aux États-Unis et la France ont trouvé un moyen de remplacer en toute sécurité le -implicado gène codant pour l'enzyme dans MTM1 miotubulatina- avec des résultats très prometteurs.
La thérapie génique semble ouvrir une nouvelle voie de traitement pour d'autres maladies héréditaires par des chiens et à l'avenir, peut-être de mener un essai clinique chez l'homme
êtres.
myopathie congénitale myotubulaire est liée à un anomalie MTM1 dans le gène Lié à l'X et codant pour une enzyme, myotubularine liée à la croissance et la force musculaire de ces animaux. Alors que ces mutations provoquent l'enzyme perd 95% de son activité et, par conséquent, le la fonction musculaire le Les chiens atteints pas se développer normalement.
myopathie congénitale myotubulaire affecte habituellement les mâles seulement
Il est maladie congénitale et affecte habituellement seulement le Les chiens mâles Également utilisé pour se développer pendant puppyhood, et est souvent la cause de mort précoce en raison de difficultés respiratoires peut entraîner peut.
Il était, à ce jour, une maladie incurable qui a causé la mort, non seulement de certains chiens, mais aussi quelques enfants.Quelque chose qui, heureusement, semble changer. Il est grâce à des décennies d'études, les chercheurs ont mis au point un Généthon injection intravasculaire de AAV qu'il a montré des résultats positifs. Une seule injection a fait des chiens soumis à l'étude améliorer leur force musculaire, la structure musculaire au niveau microscopique et ainsi voir l'espérance de vie longue. Tout cela sans peut être exprimé aucune réponse toxique, ou l'immunité.
Martin K. explique « Casey » Childers, professeur de médecine à l'Université de Washington, et chercheur principal de l'étude, la thérapie génique semble ouvrir un nouvelle voie de traitement pour d'autres héritées maladies. par des chiens et à l'avenir, peut-être de mener un essai clinique chez l'homme.
